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记者从中国科学院广州生物医药与健康研究院获悉,近日该研究院联合广州医科大学等多家单位,开发出一种全新的高效线粒体胶囊移植技术 ,通过将健康的线粒体“打包装箱”到囊泡中,在国际上首次实现了向细胞和组织的安全高效“快递 ” 。

这一线粒体胶囊移植技术可以改善帕金森病以及线粒体DNA缺失综合征等疾病症状。这项研究在再生医学领域提出了新的“细胞器治疗 ”策略,为众多由线粒体功能障碍引起的疾病 ,如线粒体遗传病、神经退行性疾病等,开辟了全新的治疗思路。相关成果3月18日在国际学术期刊《细胞》发表 。

我们的身体是由一个个细胞组成的,而线粒体就是细胞的“发电站” ,源源不断地把养分转化成生命活动的能量;线粒体也是人体细胞中唯一具有基因组的细胞器。线粒体基因突变 ,会导致严重的线粒体遗传病,全球人口发病率超过1/5000,但长期以来 ,医生们只能“头痛医头,脚痛医脚”,对症状进行管理 ,却无法从根本上修复出问题的线粒体。线粒体功能障碍是帕金森病 、阿尔茨海默病、糖尿病等神经退行性疾病和代谢疾病的重要病因之一 。

器官移植是器官衰竭疾病的有效疗法,而线粒体“衰竭 ”如何治疗则一直是世纪难题。如果能够实现线粒体高效移植到患者体内病变细胞或组织中,就能治疗因线粒体遗传或缺陷而导致的重大疾病。

通过研究 ,科研人员主要取得以下三方面成果:

一、研究团队发现,裸露线粒体移植导入效率低于5%,而使用“线粒体胶囊”投递效率极高 ,约80%的目标细胞成功“签收”了供体线粒体 。更关键的是,这些外来的“发电站 ”进入细胞后,会主动和细胞原有的“发电站网络”融合在一起 ,在细胞里“安家落户” ,持续发挥功能补偿细胞代谢障碍和功能缺陷 。

二 、研究团队针对多种线粒体DNA突变患者细胞进行测试。这些细胞同时存在着健康线粒体和病变线粒体,这就像混合了 “正常 ”和“故障”发电站。结果表明,移植健康的线粒体成功“上岗”后 ,细胞里“故障发电站 ”的比例显著下降,原本濒死的细胞能量代谢迅速恢复,基因缺陷被完美“代偿” 。

三、研究团队构建了帕金森病以及线粒体DNA缺失综合征等多个疾病动物模型。帕金森病小鼠模型中 ,将线粒体胶囊递送至病变脑区后,有效阻止了神经元的持续死亡,恢复了脑区线粒体的正常功能 ,并显著改善了模型小鼠的运动能力,几乎恢复至正常水平。线粒体遗传疾病小鼠模型中,线粒体胶囊治疗显著延长了疾病小鼠的生命 ,挽救了多个器官的功能衰竭 。

这项研究不仅建立了一套高效安全的线粒体移植技术体系,而且成为“细胞器治疗”领域的标志性工作,未来或许可以将健康的细胞器(如线粒体)作为一种“药物 ” ,直接“投递 ”到患者体内 ,修复病变组织和病变器官的功能。

△线粒体胶囊移植策略图

(总台央视记者 帅俊全 褚尔嘉)

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